Médicaments essentiels pédiatriques

Médicaments pédiatriques: questions-réponses

1. Les médicaments pédiatriques n'existent-ils pas déjà?

Bien sûr, mais de nombreux médicaments essentiels n’ont pas de présentations adaptées ou il n’y a pas assez d’informations sur l’efficacité et l’innocuité de ces médicaments. Pour l’instant, de nombreux médicaments pour les maladies prioritaires n’ont pas été mis au point pour les enfants et, s’il y en a, ils ne parviennent pas aux enfants qui en ont le plus besoin.

Pour les enfants souffrant de maladies chroniques, comme le VIH/sida, pour lequel il faut prendre plusieurs médicaments chaque jour, la méthode des associations à dose fixe, c’est-à-dire plusieurs médicaments en une seule prise, est la meilleure. Mais, les quelques associations pédiatriques à dose fixes qui ont été mises au point sont en général trois fois plus chères que leurs équivalents pour l’adulte.

2. En quoi ces médicaments sont-ils importants?

Environ dix millions d’enfants de moins de cinq ans sont morts en 2007 et, dans plus de la moitié des cas, ces décès ont été provoqués par des maladies que l’on aurait pu traiter avec des médicaments pédiatriques essentiels, fabriqués pour convenir à l’enfant selon son âge, sa condition physique et son poids.

Les enfants ont un organisme qui ne métabolise pas les médicaments comme l'adulte. Il leur faut donc d’autres présentations. On retrouve ces différences en fonction de l’âge, du poids et de la condition physique des enfants.

On connaît très mal les effets de certains médicaments sur les enfants. En dehors de la posologie, les médicaments pédiatriques doivent être présentés sous une forme agréable à l’enfant. Les petits ont du mal à avaler de gros comprimés, alors que les solutions ou les sirops conviennent beaucoup mieux.

3. Pourquoi s'y intéresse-t-on maintenant?

L’année 2007 marque le trentième anniversaire de la Liste modèle des médicaments essentiels. Peu à peu, des médicaments pour enfants ont été inscrits sur cette liste mais on n’a pas fait un inventaire complet pour connaître les médicaments disponibles, ceux qui sont nécessaires et ce qui doit être développé pour combler les lacunes identifiées.

Se tournant vers l’avenir, l’OMS et ses partenaires ont déterminé que le besoin d’avoir des médicaments sûrs, efficaces et accessibles pour les enfants était une priorité, comme l’a démontré l’adoption de la résolution de l’Assemblée mondiale de la Santé WHA60.20 en mai 2007.

Pour garantir un plus grand accès aux médicaments pour les enfants, il faut que divers secteurs travaillent ensemble. Bien que de nombreuses parties prenantes prennent des mesures individuelles en ce sens – changements apportés par les organismes de réglementation et les législateurs, financement des efforts nécessaires par les gouvernements – il y existe une possibilité pour collaborer à l’échelle mondiale afin d' apporter de réels changements.

4. Quels sont les domaines prioritaires?

Ce sont le VIH/sida, le paludisme, la pneumonie, la tuberculose et les diarrhées qui, ensemble, sont à l’origine de plus de 50% des décès d’enfants de moins de cinq ans. Cette initiative vise à garantir que des médicaments et des présentations adaptées sont disponibles et accessibles pour traiter ces maladies.

5. Quelles cibles l’OMS vise-t-elle spécifiquement ?

Cette campagne de sensibilisation vise à combler les lacunes de la recherche prioritaire pour les médicaments de seconde intention dans le traitement de la tuberculose (tuberculose résistante aux médicaments existants), les médicaments pour la co-infection tuberculose/VIH et les médicaments pour les maladies négligées: schistosomiase, filariose et géohelminthiases d'ici les cinq prochaines années et avec l’aide de toutes les parties prenantes.

En outre, cette campagne veut aussi répondre à l'absence de quatre associations à dose fixe (ADF) de qualité assurée pour le paludisme, quatre ADF pour le VIH/sida, trois ADF pour la tuberculose et les antibiotiques pour les infections néonatales.

Concernant l’accès aux traitements, cette campagne prévoit de faciliter le recours aux médicaments analgésiques, aux sels de réhydratation orale contenant du zinc dans toutes les régions à forte incidence des affections diarrhéiques, aux antibiotiques pour la pneumonie chez les enfants et aux médicaments pour l’asthme.

6. Comment l’OMS parviendra-t-elle à réaliser ses objectifs?

L’OMS va stimuler l’action des parties prenantes (dans les domaines de la législation, des réglementations, des politiques gouvernementales, de la recherche universitaire comme du secteur privé, de l’industrie, du financement); elle va aussi communiquer à l’industrie des informations essentielles sur les besoins de santé publique; conseiller les pays sur les questions de qualité, d’innocuité, d’efficacité et sur la gestion de l’approvisionnement et donner aux professionnels de santé toutes les informations sur la posologie, les structures et les directives thérapeutiques.

Citons quelques exemples spécifiques: collaborer avec les partenaires pour faire des études complémentaires et indépendantes sur la mise au point de médicaments pédiatriques, ainsi que sur leur efficacité et leur innocuité; donner de meilleures informations aux prescripteurs, aux pharmaciens et aux soignants sur les médicaments réservés aux enfants; étudier des moyens de faire avancer rapidement la réglementation pour avoir des présentations pédiatriques de qualité; mettre sur pied des systèmes pour s’assurer que les établissements de santé disposent de stocks suffisants en médicaments essentiels et fournitures médicales pour les enfants.

Partout où c’est possible, il faut encourager les essais cliniques chez les enfants. En l’absence d’essais cliniques, l’OMS et les parties prenantes vont déterminer des principes d’innocuité et d’efficacité pour l’utilisation des médicaments essentiels sous forme pédiatrique et améliorer les infrastructures et les équipements pour conserver les présentations pédiatriques liquides, moins stables que les formes sèches. De plus, l’OMS aidera à contrôler l’utilisation de médicaments non homologués, en dehors des indications et dangereux pour les enfants.

7. Quels progrès ont été accomplis depuis le lancement de la campagne «des médicaments sur mesure pour les enfants»?

La campagne «des médicaments sur mesure pour les enfants» a remporté l’adhésion non seulement de l’industrie pharmaceutique, par l’intermédiaire de la Fédération internationale de l’Industrie du Médicament, mais aussi de la société civile, représentée par Médecins sans Frontières, Caritas Internationalis et d’autres, et d’associations professionnelles, des Instituts nationaux de la Santé, de l’EMEA et de l’UNICEF.

La Fédération internationale de l’Industrie du Médicament a formé un groupe spécial sur les médicaments pédiatriques, dans le but de renforcer, au sein de l’industrie, les activités visant à développer les médicaments et vaccins pédiatriques et à les rendre plus accessibles. Il œuvre en outre à remédier aux préoccupations particulières mises en lumière par l’OMS et d’autres organisations, notamment:

  • en identifiant des formes galéniques et des posologies adaptées aux enfants (en commençant par les médicaments permettant de traiter le VIH/sida, la tuberculose, le paludisme et les maladies chroniques);
  • en favorisant la recherche-développement de médicaments indiqués dans le traitement des maladies qui affectent spécifiquement les enfants; et
  • en veillant à ce que les essais cliniques impliquant des enfants répondent à de hauts critères de qualité et à des normes d’éthique, qui supposent notamment de disposer de leur consentement éclairé.

La première liste modèle des médicaments essentiels destinés aux enfants, mise au point en 2007 par un sous-comité OMS sur la sélection et l’utilisation des médicaments essentiels, a été révisée en 2008 afin d’inclure certains médicaments manquants, sur la base de recommandations cliniques fondées sur des données factuelles.

La Conférence internationale des autorités de réglementation pharmaceutique a tenu une conférence préliminaire en septembre 2008 afin de débattre de la réglementation des médicaments destinés aux enfants, y compris au sujet des essais cliniques, de la rationalisation des procédures d’homologation et des orientations permettant de prescrire ces médicaments.

Le Comité OMS d’experts des spécifications relatives aux préparations pharmaceutiques prépare un document d’orientation sur la mise au point de médicaments pédiatriques, qui constituera une ressource pour l’industrie du médicament.

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